Medicina. Combattere il cancro con la terapia genica? Ora si può. La Commissione europea ha infatti approvato il Kymriah

Medicina. Combattere il cancro con la terapia genica? Ora si può. La Commissione europea ha infatti approvato il Kymriah

Novartis ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha approvato Kymriah (tisagenlecleucel, noto in precedenza come CTL019) per le seguenti indicazioni: pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva; e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma) recidivante o refrattario (r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica. Sviluppato in collaborazione con l’Università della Pennsylvania (Penn), tisagenlecleucel è un trattamento rivoluzionario, che utilizza le cellule T (linfociti T) del paziente stesso per combattere il cancro; inoltre, è l’unica terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T (CAR-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell) che ha ricevuto l’approvazione regolatoria nella UE per queste due distinte neoplasie a cellule B. Tisagenlecleucel è stato anche la prima terapia cellulare CAR-T mai approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

“L’approvazione di tisagenlecleucel rappresenta una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche”, ha affermato Liz Barrett, CEO di Novartis Oncology. “Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro, Novartis sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari CAR-T, laddove prima non ne esisteva alcuna”. Tisagenlecleucel – una dispersione cellulare per infusione, con dosi variabili da 1,2 x 106 a 6 x 108 cellule T CAR-positive vitali – è un medicinale vivo, prodotto individualmente per ciascun paziente, mediante la riprogrammazione delle cellule del suo stesso sistema immunitario. Tisagenlecleucel è l’unica terapia cellulare CAR-T autorizzata a essere realizzata utilizzando il dominio costimolatorio 4-1BB, il quale è fondamentale per la piena attivazione della terapia, per il miglioramento dell’espansione cellulare e per la persistenza duratura delle cellule che combattono il cancro.

Questa approvazione è basata sulla revisione dei due unici studi clinici registrativi globali con CAR-T – JULIET ed ELIANA – che sono stati condotti su pazienti provenienti da otto Paesi europei. Nel corso di questi studi, tisagenlecleucel ha dimostrato tassi di risposta robusti e continuativi e un profilo di sicurezza coerente in due popolazioni di pazienti difficili da trattare1. Nel 2012, Novartis e l’Università della Pennsylvania (Penn) hanno sottoscritto una collaborazione globale per continuare la ricerca e lo sviluppo (e infine intraprendere la commercializzazione) di terapie cellulari CAR-T – ivi incluso tisagenlecleucel – per il trattamento sperimentale dei tumori. Questa collaborazione tra industria e accademia è stata la prima del suo genere nella ricerca e sviluppo delle terapie CAR-T. “Quando l’Università della Pennsylvania e Novartis hanno deciso di lavorare insieme per sviluppare la terapia CAR-T, il nostro obiettivo principale era chiaro e ambizioso: rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti ed estendere, migliorare e salvare la vita umana”, ha dichiarato Carl June, MD, Professore della cattedra Richard W. Vague di Immunoterapia presso il Dipartimento di Patologia e Medicina di Laboratorio e direttore del Centro di Immunoterapie Cellulari presso l’Abramson Cancer Center. “Siamo orgogliosi che il nostro impegno nello sviluppo di terapie CAR-T possa ora offrire alla comunità emato-oncologica europea una novità foriera di nuova speranza”.

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