Tumori. Via libera dell’Aifa alla rimborsabilità della superterapia “Car-T” che potrebbe guarire il 50% degli ammalati di leucemia linfoblastica acuta

Tumori. Via libera dell’Aifa alla rimborsabilità della superterapia “Car-T” che potrebbe guarire il 50% degli ammalati di leucemia linfoblastica acuta

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule Car-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia. La nuova terapia, denominata Kymriah (tisagenlecleucel), potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate da EMA e utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.

Le terapie Car-T rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario; una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle. Con l’approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di AIFA, si è concluso l’iter procedurale per garantire l’accesso a queste nuove terapie salvavita ad esito di una negoziazione contrassegnata da uno spirito di responsabile collaborazione con l’azienda. “Le caratteristiche tecniche e operative di questo tipo di terapia, e soprattutto la gestione delicata dei possibili effetti collaterali ha reso necessario rispetto al passato un lavoro diverso di pianificazione – dichiara il direttore generale di AIFA Luca Li Bassi – che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale. Un lavoro di squadra puntuale e attento ha fatto in modo di aprire un percorso che garantirà a breve un accesso presso centri specialistici distribuiti nelle diverse aree geografiche del territorio nazionale.

L’approvazione attraverso un nuovo modello di rimborso, il pagamento al risultato (payment at results), utilizzato da AIFA per la prima volta, è dunque l’atto conclusivo di un lavoro di programmazione sanitaria per il quale – conclude Li Bassi – intendo ringraziare il lavoro del personale e delle Commissioni dell’AIFA (CTS-CPR), il Centro Nazionale Trapianti, le Regioni, il supporto tecnico del prof. Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità, delle Società Scientifiche e l’interessamento diretto dello stesso Ministro, che ha incoraggiato e facilitato un ottimo lavoro di squadra con le direzioni del Ministero della Salute”.

“Le CAR-T sono terapie innovative e di ultima generazione che hanno dato risultati molto promettenti su alcune tipologie di leucemie. Circa il 50% dei pazienti, dopo le infusioni, potrebbero avere una remissione della malattia di lunga durata, tale da essere considerata una vera e propria guarigione” ha dichiarato Sergio Amadori, presidente Ail (Associazione Italiana contro le leucemie-linfomi e mieloma). “La possibilità – ha aggiunto – di guarire il 50% dei pazienti affetti da alcuni tipi di leucemie è un risultato mai raggiunto prima. Ricordiamo però che questa terapia in Italia riguarderà per il momento solo due tipi di leucemie, le linfoblastiche acute e i linfomi non Hodgkin. Inoltre per essere sottoposto alla terapia il paziente, seppur malato, deve essere in buone condizioni e in grado di sopportarne le conseguenze. Le CAR-T, infatti, presentano un’elevata tossicità”. Il presidente dell’Ail ha spiegato che “il prossimo passo sarà quello di individuare i centri dove le CAR-T potranno essere utilizzate, dal momento che è necessario un alto livello di specializzazione e una grande esperienza nel trapianto di cellule staminali. Ci vorrà quindi ancora un po’ di tempo per far partire la macchina clinica: naturalmente i centri italiani che hanno già trattato la terapia saranno i primi a partire”. La notizia di oggi “è molto positiva – ha concluso Amadori – per l’Italia che, come già avviene in altri Paesi europei, ora ha tutti i presupposti in regola per partire con le CAR-T”.

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